作者：土土絨

　　有媒體近日聚焦甲基丙二酸血癥這個(gè)罕見(jiàn)病患兒群體，對這些罕見(jiàn)病患兒來(lái)說(shuō)，連母乳都是有毒的，他們同時(shí)需要吃不含幾種氨基酸的特殊醫學(xué)用途配方食品，在不增加體內有害代謝產(chǎn)物的基礎上補充蛋白質(zhì)。由于患者人數少市場(chǎng)小，注冊成本高、監管?chē)栏竦仍颍恢睕](méi)有適用于甲基丙二酸血癥的國產(chǎn)特醫食品獲批。目前患兒的特醫食品主要靠跨境電商和海淘購買(mǎi)，但也存在價(jià)格偏高，物流不便等問(wèn)題。

　　特醫食品，這個(gè)對大多數人來(lái)說(shuō)都很陌生的名詞，對一些人來(lái)說(shuō)卻性命攸關(guān)。特醫食品的全稱(chēng)，是特殊醫學(xué)用途配方食品，指為滿(mǎn)足進(jìn)食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或者特定疾病狀態(tài)人群對營(yíng)養素或者膳食的特殊需要，專(zhuān)門(mén)加工配制而成的配方食品。

　　常見(jiàn)的特醫食品有針對糖尿病人的配方食品，針對乳糖不耐受或食物過(guò)敏嬰幼兒的特殊配方奶粉等。常見(jiàn)病患者所需的特醫食品需求量相對較大，也比較好購買(mǎi)。但是，對于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，他們所需的特醫食品常常“一食難求”。

　　媒體報道中，一位甲基丙二酸血癥患兒媽媽介紹，他們聯(lián)系國外朋友在當地采購后，直接開(kāi)車(chē)將特醫奶粉送去機場(chǎng)，然后挨個(gè)詢(xún)問(wèn)機場(chǎng)里的華人面孔：“你是不是回中國的？能不能幫我們帶一箱奶粉回去？”在多方支持下，救命特醫食品在24小時(shí)內跨越3座城市、1300公里，完成4次轉運，被送到上海10個(gè)甲基丙二酸血癥、丙酸血癥患兒家庭。其中的波折和艱辛，是我們所難以想象的。萬(wàn)一真的“斷糧”，其后果也是難以估量的。

　　特醫食品不是藥品，但它的重要性并不亞于藥品。對很多罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，缺乏特醫食品，就意味著(zhù)健康面臨著(zhù)危機，甚至生命受到了威脅。“一食難求”，足以致命，這并不是夸張。

　　那么，為什么針對罕見(jiàn)病的特醫食品如此難買(mǎi)？一方面，是因為罕見(jiàn)病患者數量少、需求少，商家生產(chǎn)的動(dòng)力不足。另一方面，則是因為監管?chē)栏瘢a(chǎn)銷(xiāo)售的門(mén)檻都比較高。根據我國《食品安全法》，特醫食品實(shí)行注冊制。注冊時(shí)，應當提交產(chǎn)品配方、生產(chǎn)工藝、標簽、說(shuō)明書(shū)以及表明產(chǎn)品安全性、營(yíng)養充足性和特殊醫學(xué)用途臨床效果的材料。實(shí)際上是比照藥品來(lái)管理的。

　　嚴格的監管是對民眾健康的負責。但令人尷尬的是，一些標準的缺位，讓生產(chǎn)企業(yè)無(wú)法證明產(chǎn)品的有效合規。例如，我國目前尚沒(méi)有完整的食品級氨基酸國家標準，相關(guān)特醫食品即使生產(chǎn)出來(lái)，也無(wú)法證明其產(chǎn)品符合標準。這就給特醫食品的研發(fā)注冊帶來(lái)了極大的困難。

　　罕見(jiàn)病雖然“罕見(jiàn)”，但患者總量卻不少。目前，我國罕見(jiàn)病患者約有2000萬(wàn)人。這個(gè)數量龐大的人群在診療、康復等方面都面臨著(zhù)重重困難。特醫食品的缺乏、昂貴就是他們必須面對的難題之一。幫助他們跨過(guò)這道門(mén)檻，是社會(huì )應當擔負的責任。

　　特醫食品與患者健康息息相關(guān)，因此，它與一般的商品不同，不能僅僅依靠市場(chǎng)調節供需，相關(guān)部門(mén)和企業(yè)都應有更大作為。相關(guān)部門(mén)應積極關(guān)注患者的需求，一方面及時(shí)引進(jìn)國外企業(yè)的成熟產(chǎn)品；另一方面，鼓勵國內企業(yè)參與研發(fā)生產(chǎn)緊缺的特醫食品，并且在保證質(zhì)量的前提下，簡(jiǎn)化審批流程，引導企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)與市場(chǎng)需求快速精準匹配。此外，還應積極加快對相關(guān)食品標準的研究、制定，讓特醫食品的生產(chǎn)有據可依。

　　當然，這將是一個(gè)長(cháng)期的、循序漸進(jìn)的過(guò)程。2021年，國家市場(chǎng)監管總局組織起草了《特殊醫學(xué)用途配方食品注冊管理辦法（征求意見(jiàn)稿）》，并向社會(huì )公開(kāi)征求意見(jiàn)。修訂主要內容就包括引導鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需、罕見(jiàn)病類(lèi)別等特醫食品，滿(mǎn)足臨床需要。這是令人振奮的一步。增加特醫食品的可及性，讓罕見(jiàn)病患者不再“一食難求”，我們需要更努力！（土土絨）