“根據麥肯錫2020年發(fā)布的最新數據，我國新藥研發(fā)占全球的13.9%，位列第二梯隊。” 在2月26日—27日的中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會(huì )上，新藥創(chuàng )制國家重大專(zhuān)項技術(shù)副總師、中國科學(xué)院院士陳凱先展示了成績(jì)，也提出了挑戰。他表示，目前我國藥品年產(chǎn)量幾十萬(wàn)噸，但大部分價(jià)值較低，與第一梯隊的美國存在明顯差距。

　　“新藥研發(fā)要解決臨床問(wèn)題，找準源頭十分重要。”中國工程院副院長(cháng)、中國醫學(xué)科學(xué)院院長(cháng)、北京協(xié)和醫學(xué)院校長(cháng)王辰院士表示。國際上的新藥研發(fā)路徑一般是臨床上有需求，實(shí)驗室(通過(guò)機理研究)找到靶點(diǎn)，公司跟進(jìn)(轉化)研究。而我國的新藥研發(fā)在源頭上仍存在一些問(wèn)題，比如從國外文獻上找靶點(diǎn)、根據國外原研藥進(jìn)行二次創(chuàng )新等問(wèn)題。

　　“為了順應‘十四五’規劃，醫藥創(chuàng )新應堅持需求導向和問(wèn)題導向，打破剛性的學(xué)科界限，積極推動(dòng)學(xué)科交叉融合。” 中國工程院院士、中國醫學(xué)科學(xué)院藥物研究所執行所長(cháng)、蘭州大學(xué)副校長(cháng)王銳在會(huì )上表示，當前醫藥領(lǐng)域應克服單打獨斗、資源分散的弊端，著(zhù)力聚焦重大現實(shí)問(wèn)題，服務(wù)國家重大需求，深入推進(jìn)有組織的科研，全面提升服務(wù)國家戰略的科技能力。

　　醫藥領(lǐng)域的研發(fā)創(chuàng )新直面人民生命健康。中國新藥研發(fā)力量已經(jīng)位列第二梯隊，“十四五”如何更上一層樓？我國醫藥創(chuàng )新如何肩負起促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展、滿(mǎn)足臨床需求等任務(wù)？幾十名院士在中國醫學(xué)科學(xué)院主辦的中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會(huì )上共話(huà)發(fā)展。

　　臨床資源需要得到更充分利用

　　在我國的新藥研發(fā)鏈條中，臨床醫生習慣于從臨床一期開(kāi)始或晚于臨床一期才加入進(jìn)來(lái)，這使得新藥研發(fā)從源頭上就難以充分滿(mǎn)足臨床需求，也使得我國新藥研發(fā)原始創(chuàng )新力度不足。

　　“中國的臨床研究資源豐富，但臨床上會(huì )碰到很多問(wèn)題。” 王辰舉例說(shuō)明，呼吸科需要的一種小分子診斷試劑藥在國內沒(méi)有研發(fā)出來(lái)，臨床上一直使用工業(yè)制劑代替，直到近期臨床醫生與藥學(xué)專(zhuān)家合作研發(fā)，這個(gè)問(wèn)題才得以解決。

　　下面這組數據讓人感受到更直觀(guān)的差距。“我國每年住院的人次約為2億，平均住院日若按8—10天計，總計為16—20億床日數，這些都是較為精細的可研究素材。”王辰表示。然而，面對如此龐大的臨床研究數據，卻沒(méi)有形成有效的數據研究結論。在全球的注冊臨床研究中，我國的注冊研究數僅占3%左右。

　　相關(guān)專(zhuān)家表示，面向“十四五”，應著(zhù)力完善產(chǎn)學(xué)研用體系，提高醫藥科技創(chuàng )新開(kāi)放合作水平，充分激發(fā)臨床醫生發(fā)掘臨床需求的意愿，更深度地融入到醫藥研發(fā)的完整生態(tài)鏈條中。

　　借助大數據、人工智能是發(fā)展方向

　　“隨著(zhù)新的藥物研究實(shí)驗技術(shù)不斷發(fā)展，比如多組學(xué)的技術(shù)、高通量篩選技術(shù)、DNA編碼技術(shù)、結構生物學(xué)的技術(shù)等都產(chǎn)生了海量數據，對這些數據進(jìn)行有效分析挖掘將高效推動(dòng)我國創(chuàng )新藥物的研究。”陳凱先表示，人工智能技術(shù)可以大大提高藥物研發(fā)效率。

　　資料顯示，默克、強生等多家跨國藥企已經(jīng)與AI企業(yè)合作新藥研發(fā)。有觀(guān)點(diǎn)認為，未來(lái)3—5年內，沒(méi)有經(jīng)過(guò)AI驅動(dòng)模型研究的候選藥物，將無(wú)法進(jìn)入臨床試驗。

　　“通過(guò)蛋白質(zhì)的氨基酸序列，可以預測它的三維立體結構，在藥物研究中起著(zhù)非常重要的作用。”陳凱先介紹，我國人工智能賦能藥物研發(fā)的工作也在持續推進(jìn)。據報道，華為與中國科學(xué)院上海藥物所團隊共同開(kāi)發(fā)了iPhord算法，在國際權威測試平臺上對蛋白質(zhì)折疊結構的預測準確度超過(guò)現有最佳算法20%，實(shí)現了“打靶十環(huán)”。

　　“未來(lái)，我國團隊將在藥物誘發(fā)蛋白結構變化、蛋白和蛋白相互作用的結構變化等方面尋求新突破、新進(jìn)展。”陳凱先說(shuō)，基于大數據和人工智能技術(shù)進(jìn)行的精準藥物設計，將使得新藥研發(fā)設計更具優(yōu)勢，縮短藥物研發(fā)時(shí)間，提高研發(fā)效率，控制研發(fā)成本。