【奮進(jìn)新征程 建功新時(shí)代·偉大變革】

　　光明日報記者 陳海波

　　自2015年開(kāi)展審評改革以來(lái)，國家藥監局審評通過(guò)95個(gè)創(chuàng )新藥，批準155個(gè)創(chuàng )新醫療器械上市。

　　批準5個(gè)新冠病毒疫苗附條件上市、2個(gè)新冠病毒疫苗獲準開(kāi)展緊急使用、5條技術(shù)路線(xiàn)的34個(gè)疫苗品種進(jìn)入臨床試驗。

　　批準106個(gè)新型冠狀病毒檢測試劑，其中包括38個(gè)核酸檢測試劑、37個(gè)抗體檢測試劑、31個(gè)抗原檢測試劑。

　　“注冊申請資料質(zhì)量不高，審評過(guò)程中需要多次補充完善，嚴重影響審評審批效率；仿制藥重復建設、重復申請，市場(chǎng)惡性競爭，部分仿制藥質(zhì)量與國際先進(jìn)水平存在較大差距；臨床急需新藥的上市審批時(shí)間過(guò)長(cháng)，藥品研發(fā)機構和科研人員不能申請藥品注冊，影響藥品創(chuàng )新的積極性。”

　　這是7年前一份國務(wù)院文件里，對關(guān)系人民生命健康的藥品和醫療器械問(wèn)題的剖析，坦誠，尖銳。這份剖析，與老百姓的困惑形成共鳴：為什么一些藥品國內上市時(shí)間要比國外“慢半拍”？為什么有的人要去海外代購藥品？

　　那份國務(wù)院文件全名為《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》，印發(fā)于2015年8月，由此拉開(kāi)我國藥品醫療器械審評審批制度改革（以下簡(jiǎn)稱(chēng)審評改革）的序幕。尤其是國家藥監局自2018年組建以來(lái)，持續深化審評改革，鼓勵藥品和醫療器械創(chuàng )新，提升藥品和醫療器械質(zhì)量，增加有效供給，有效保障人民群眾身體健康和生命安全。

　　1、注冊申請積壓?jiǎn)?wèn)題得以解決

　　藥品和醫療器械的質(zhì)量關(guān)系每個(gè)人的健康安全，這正是實(shí)行審評審批制度的初衷。但如果審評效率太低，導致產(chǎn)品上市時(shí)間滯后，也會(huì )影響人們的健康安全。畢竟，疾病不等人。

　　以藥品為例，過(guò)去一段時(shí)間我國藥品注冊申請積壓?jiǎn)?wèn)題嚴重，最多時(shí)積壓了22000件申請。許多藥品申請注冊后，等待數年才能獲批。藥企無(wú)可奈何，患者苦不堪言。

　　審評如何提速？這是改革首先要解決的問(wèn)題。藥品監管部門(mén)見(jiàn)招拆招，推出一系列有力舉措——

　　全面實(shí)施藥物臨床試驗60日到期默示許可制，較改革前90日審評時(shí)限，縮短三分之一。

　　建立完善藥品加快上市注冊程序，優(yōu)化審評審批流程，將臨床急需的短缺藥、抗癌藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗以及創(chuàng )新高端醫療器械等實(shí)施優(yōu)先審評，大大縮短審評時(shí)限。

　　對早期臨床試驗顯示療效的藥品，可附條件批準上市，提早用于無(wú)法繼續等待的急需患者。

　　…………

　　作為藥品技術(shù)審評機構，國家藥監局藥品審評中心還加強審評項目管理、細化審評序列、強化時(shí)限管理、成立專(zhuān)項小組、增加審評人員、制修訂審評要點(diǎn)、規范技術(shù)要求等，藥品的審評標準、質(zhì)量和效率都有很大提高。

　　“從最高峰2015年有兩萬(wàn)余件申請積壓，到2018年起90%以上按時(shí)限審評，我國藥品審評審批進(jìn)入快車(chē)道。”國家藥監局藥品注冊司有關(guān)負責人告訴記者，比如在臨床急需境外已上市新藥方面，截至2021年年底批準51個(gè)臨床急需境外新藥上市，其中罕見(jiàn)病藥品在3個(gè)月之內完成審評，其他臨床急需藥品在6個(gè)月之內完成審評，大大縮短了臨床急需境外新藥在我國上市的時(shí)間。

　　2、醫藥行業(yè)創(chuàng )新熱情得到激發(fā)

　　申請積壓的問(wèn)題解決了，藥品上市速度加快。但是，要滿(mǎn)足人民群眾用藥需求，還需要不斷有新藥上市。鼓勵藥物創(chuàng )新，是審評改革的核心。

　　2015年印發(fā)的《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》提高了藥品審批標準，將新藥由當時(shí)“未曾在中國境內上市銷(xiāo)售的藥品”調整為“未在中國境內外上市銷(xiāo)售的藥品”，即“全球新”。兩年后，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》，對藥品醫療器械創(chuàng )新作出專(zhuān)門(mén)部署。

　　記者了解到，為鼓勵創(chuàng )新藥品和醫療器械的研發(fā)，國家藥監局不僅在優(yōu)先審評等方面予以支持，還制定《化學(xué)藥品創(chuàng )新藥I期臨床試驗申請藥學(xué)共性問(wèn)題相關(guān)技術(shù)要求》等一系列技術(shù)指導原則，指導創(chuàng )新產(chǎn)品的研發(fā)申報。審評人員還會(huì )在臨床前、臨床中、申請上市前等關(guān)鍵審評環(huán)節，主動(dòng)跟研發(fā)生產(chǎn)方溝通交流，避免他們走彎路。

　　“審評改革鼓勵以臨床價(jià)值為導向的藥物創(chuàng )新，優(yōu)化創(chuàng )新藥的審評審批程序，對臨床急需的創(chuàng )新藥加快審評，極大激發(fā)了醫藥企業(yè)的研發(fā)活力。”人福醫藥集團股份公司有關(guān)負責人向記者表示，近年來(lái)該企業(yè)有多個(gè)新藥獲批上市，創(chuàng )新能力實(shí)現新突破。

　　在諸多改革舉措中，藥品上市許可持有人制度值得關(guān)注。以前，只有藥品生產(chǎn)企業(yè)才可以申請注冊藥品。科研人員和科研機構要注冊藥品，必須自己先投資建廠(chǎng)。這種產(chǎn)品注冊與生產(chǎn)許可相捆綁的管理制度，不利于藥物創(chuàng )新。2015年，我國在10個(gè)省市開(kāi)展藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)，藥品研發(fā)機構和科研人員可申請注冊藥品。專(zhuān)家分析指出，此舉減少了藥品研發(fā)者的資金投入和時(shí)間成本，新藥上市可提前三到五年。2019年，藥品上市許可持有人制度被寫(xiě)進(jìn)新修訂的藥品管理法，在全國范圍內全面推行。

　　據國家藥監局介紹，近年來(lái)，我國創(chuàng )新藥發(fā)展取得長(cháng)足進(jìn)步。2018年至2021年，創(chuàng )新藥批準上市數量逐年增加，分別為11個(gè)、12個(gè)、20個(gè)、45個(gè)，包括新冠病毒疫苗和腫瘤、免疫系統疾病、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域的臨床急需治療藥物。醫療器械創(chuàng )新步伐也在加快，2021年有35款創(chuàng )新醫療器械獲批上市，是近年來(lái)創(chuàng )新產(chǎn)品獲批數量最多的一年。

　　3、一致性評價(jià)提升仿制藥療效

　　近年來(lái)，許多原本價(jià)格高昂的藥品開(kāi)始降價(jià)。仔細觀(guān)察可以發(fā)現，藥價(jià)下降的背后有一個(gè)“功臣”——仿制藥。

　　創(chuàng )新藥為治病救人提供新的選擇，但對于絕大多數患者而言，仿制藥是他們的生命所系。據國家藥監局介紹，我國現代制藥業(yè)起步較晚，藥品生產(chǎn)以仿制為主，已批準上市的化學(xué)藥中95%以上為仿制藥。

　　仿制藥是對專(zhuān)利保護期到期后的原研藥的仿制，價(jià)格遠低于原研藥。過(guò)去我國仿制藥審評審批標準不高，缺乏高質(zhì)量的仿制藥，療效與原研藥差別很大。

　　提高仿制藥質(zhì)量和療效，是審評改革的重要目標，解決的方式就是仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)——對已經(jīng)批準上市的仿制藥，按與原研藥品質(zhì)量和療效一致的原則開(kāi)展評價(jià)，核心就是仿制藥需在質(zhì)量與療效上達到與原研藥一致的水平，在臨床上可替代原研藥。

　　“開(kāi)展一致性評價(jià)有幾個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題，一是參比制劑的遴選和確定，二是技術(shù)標準的確定，三是嚴格按照程序來(lái)做。”國家藥監局有關(guān)負責人介紹，該局通過(guò)完善審評體系、嚴格評估標準、強化服務(wù)指導、優(yōu)化工作流程，保障仿制藥一致性評價(jià)工作順利開(kāi)展。目前已公布仿制藥參比制劑目錄4677個(gè)品規，通過(guò)一致性評價(jià)申請2044個(gè)品規437個(gè)品種。

　　一致性評價(jià)讓仿制藥走上正軌，最終受益的是老百姓。自2019年國家組織藥品集中采購和使用試點(diǎn)在全國范圍內推開(kāi)后，多款國產(chǎn)仿制藥中標。醫保、衛健等部門(mén)曾組織醫療機構對中標的14個(gè)有代表性的仿制藥開(kāi)展研究，證實(shí)這14個(gè)通過(guò)一致性評價(jià)的仿制藥與原研藥在臨床上具有等效性。療效與原研藥一致的仿制藥，不僅更便宜，而且使原研藥在競爭壓力下進(jìn)一步降價(jià)，患者用藥負擔大大減輕。

　　4、應急審評審批為疫情防控提供有力保障

　　4天，這是我國完成全球首個(gè)新冠病毒核酸檢測試劑及測序試劑審評審批的時(shí)間。

　　2020年1月20日，國家藥監局器械中心連夜啟動(dòng)應急工作，審評人員通宵達旦與企業(yè)逐一對接，審評與研發(fā)同步進(jìn)行。1月26日批準首批4個(gè)體外診斷試劑產(chǎn)品上市，為抗疫一線(xiàn)提供了有效檢測手段。

　　新冠肺炎疫情的暴發(fā)，對審評改革提出挑戰。國家藥監局副局長(cháng)徐景和2021年在博鰲亞洲論壇上表示，藥監部門(mén)在疫情防控中的角色發(fā)生了轉變，由審評員轉變成指導員，與企業(yè)一起研究，加快產(chǎn)品上市。

　　據了解，國家藥監局在疫情期間全力開(kāi)展應急審評審批工作。已批準5個(gè)新冠病毒疫苗附條件上市，2個(gè)新冠病毒疫苗獲準開(kāi)展緊急使用，5條技術(shù)路線(xiàn)的34個(gè)疫苗品種進(jìn)入臨床試驗。組織制定3個(gè)新冠病毒治療藥物研發(fā)技術(shù)指導原則，批準58個(gè)新冠病毒治療藥物臨床試驗申請，批準清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆粒注冊上市。批準106個(gè)新型冠狀病毒檢測試劑，有效滿(mǎn)足疫情防控需要。

　　疫情尚未結束，應急審評審批仍在繼續。只要人民健康有需要，審評改革就不會(huì )停止。藥監部門(mén)和審評人員在實(shí)現健康中國的道路上不斷提速，為人民健康跑出加速度。

　　《光明日報》（ 2022年05月17日 05版）