【閱讀提示】愛(ài)不罕見(jiàn)！超80種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫保

　　光明網(wǎng)評論員：2024年2月29日，是第17個(gè)國際罕見(jiàn)病日。前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個(gè)目錄外罕見(jiàn)病用藥，覆蓋16個(gè)罕見(jiàn)病病種，一些長(cháng)期未得到有效解決的罕見(jiàn)病，如戈謝病、重癥肌無(wú)力等均在其列。迄今，超過(guò)80種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬(wàn)名罕見(jiàn)病患者帶來(lái)福音。

　　梳理一番就能發(fā)現，近些年罕見(jiàn)病用藥保障不斷發(fā)力。2018年，第一批罕見(jiàn)病目錄發(fā)布，2023年，第二批罕見(jiàn)病目錄出爐，短短幾年時(shí)間，相關(guān)機制迅速建立，社會(huì )對罕見(jiàn)病的認知也快速提升。可以說(shuō)，這是個(gè)跨越式的進(jìn)步。

　　雖名為罕見(jiàn)病，但由于我國人口基數較大，其絕對數量并不低。而罕見(jiàn)病由于可用藥物少、價(jià)格較高，一旦罹患對家庭來(lái)說(shuō)就構成了巨大的負擔。社會(huì )如何兜底，也考驗著(zhù)醫保制度的成色。

　　將罕見(jiàn)病用藥納入醫保藥品目錄，當然是最有效的一種辦法。這不僅可以大幅改善藥物的可及性和可負擔性，也會(huì )刺激藥企進(jìn)行藥物投放和藥物研發(fā)。據《2024中國罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢觀(guān)察報告》（下稱(chēng)《報告》）稱(chēng)，截至2023年底，基于兩批罕見(jiàn)病目錄的發(fā)布，中國目前已有165種罕見(jiàn)病藥物上市，覆蓋92種罕見(jiàn)病種。

　　同時(shí)為加強罕見(jiàn)病藥物研發(fā)，《醫藥工業(yè)發(fā)展規劃指南》《“十四五”醫藥工業(yè)發(fā)展規劃》等一系列文件密集出臺，引導企業(yè)加強研發(fā)治療罕見(jiàn)病特效藥物；北京兒童醫院等醫療和科研機構對罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)和評價(jià)作出相應布局。罕見(jiàn)病用藥狀況，確實(shí)在快速改善。

　　當然，當前罕見(jiàn)病用藥保障也存在一些新課題。據《報告》所稱(chēng)，目前存在一些諸如進(jìn)入醫保目錄的罕見(jiàn)病藥物地方保障落地情況差距大、部分進(jìn)入醫保目錄的藥品無(wú)法在醫院購買(mǎi)等問(wèn)題，一些“最后一公里”的堵點(diǎn)仍需打通，這也意味著(zhù)罕見(jiàn)病用藥保障沒(méi)有終點(diǎn)，仍需要各方努力臻于完善。

　　而從醫保本身來(lái)說(shuō)，在總量有限的情形下，如何給罕見(jiàn)病用藥留足配額，也是一種非常細致的“切蛋糕”。病人是平等的，每一個(gè)患病的人都希望自己得到最大程度的關(guān)照。但作為一種集體性的制度安排，做好罕見(jiàn)病用藥保障、或者說(shuō)任何疾病的用藥保障，仍需要醫保基金不斷做大蛋糕，充實(shí)資金量。只有在醫保基金足夠充裕的情況下，疾病保障的水位才會(huì )整體抬升，罕見(jiàn)病患者自然也會(huì )受惠于這種整體趨勢，得到更多的托舉。

　　此外，有業(yè)內人士建議可以通過(guò)建立專(zhuān)項基金或對相關(guān)藥企進(jìn)行稅收減免等措施，從其他角度著(zhù)手豐富保障體系。這些建議確實(shí)值得聆聽(tīng)。人們應當拓展思路，通過(guò)各種辦法激活各路社會(huì )力量，共同為罕見(jiàn)病患者提供更多可能的援助。

　　事實(shí)上，人們和罕見(jiàn)病的斗爭，也是人類(lèi)和疾病斗爭的縮影。有數據顯示，目前全球已確認的罕見(jiàn)病超7000種，并以每年250-280種的速度遞增，罕見(jiàn)病依然在以出人意料的方式，給許許多多的家庭帶來(lái)重創(chuàng )。人類(lèi)只能以越挫越勇、遇強則強的姿態(tài)，和罕見(jiàn)病較量。

　　而想取得一場(chǎng)場(chǎng)“戰役”的勝利，不只是依靠醫學(xué)，也得依靠“社會(huì )學(xué)”——社會(huì )利益的分配設計，公共政策的制定出臺。從這個(gè)角度說(shuō)，我們所有人都在和罕見(jiàn)病戰斗，解決罕見(jiàn)病問(wèn)題也是人類(lèi)整體的勝利。